Ako ste vidjeli glavne naslove vijesti kako ulaze u # 2018ADA, najveću konferenciju o dijabetesu u godini, možda ste pomislili da smo na rubu revolucionarnog izlječenja dijabetesa. To je zato što je kontroverzna istraživačica sa sjedištem u Bostonu, dr. Denise Faustman, koja je potaknula nadu i prikupila milijune dolara donacija iz cijele zemlje, započela promociju svojih najnovijih otkrića u dane prije početka ovogodišnjih znanstvenih sesija Američkih udruga za dijabetes u Orlandu .
Čineći to, govorilo se da je možda prekršila ADA-ovu politiku embarga, što je odmah pokrenulo žestok odgovor medicinske zajednice, stvarajući donekle nečuveni povratni udarac protiv etabliranog istraživača.
U potezu za podizanje obrva koji je možda prvi takve vrste, ADA i JDRF izdali su zajedničko priopćenje upozoravajući zajednicu da se u ovom trenutku ne uzbuđuje previše zbog istraživanja dr. Faustmana, napominjući vrlo malu veličinu uzorka i činjenicu da „nalazi potiču na pitanja koja potiču na razmišljanje, ali ne i na konačne odgovore“ koja su potrebna prije nego što se njezin rad može toliko široko promovirati kao uspjeh.
ADA također kaže da istražuje je li dr. Faustman prekršio politiku embarga znanstvenog zasjedanja unaprijed objavljujući njezino istraživanje i može li joj se zabraniti buduća znanstvena zasjedanja.
Joj! Prepustite dr. Faustmanu da izazove komešanje kao što to nitko drugi ne može učiniti ...
Kad su nas kontaktirali za odgovor, Faustman nam je rekao kako je zajednička izjava "malo iznenađenje jer smo se potrudili angažirati obje organizacije u pozitivnom dijalogu."
Mnogi strastveni sljedbenici u našoj D-zajednici imaju jasna mišljenja o motivaciji sa svake strane. Njezini obožavatelji obično je doživljavaju kao žrtvu netrpeljivosti velikih pasa prema novim pristupima, dok kritičari impliciraju da je ona samopromocijska prijevara koja napaja lažnu nadu.
Pratili smo rad dr. Faustmana tijekom godina, od početnog čavrljanja 2009., ažuriranja 2012. i potom još jednog intervjua kada je njezina klinička studija II. Faze započela 2015. Evo pogleda na pozadinu njezinog rada i ažuriranje istraživanja koje je izazvalo ovu najnoviju dramu ...
Istraživanje BCG cjepiva dr. Faustmana
Za one koji nisu upoznati s radom dr. Faustmana, ona već dugo proučava nešto što se naziva BCG (Bacillus Calmette Guerin), generičko cjepivo koje postoji gotovo stoljeće i izvorno je dizajnirano za borbu protiv tuberkuloze (TB). Ideja: jačanje BCG-a moglo bi zaustaviti gušteraču da ubija beta stanice koje stvaraju inzulin, omogućujući onima koji su pogođeni dijabetesom da se obnove. Faustman je 2001. godine napravila ono što je opisano kao revolucionarno otkriće na miševima, ali u početku to nije uspjelo ponoviti, a njezina hrabra promocija ovog istraživanja pokrenula je žar polemike među medicinskom zajednicom i istraživačkim organizacijama koje su sumnjale u njezin pristup. U kasnijim godinama Faustman ističe da su druge studije na mišima preslikale neka od njezinih početnih nalaza, ali o tome se raspravlja ovisno o tome koga tražite.
U svojim nalazima iz faze I, njezin tim iz opće bolnice Massachusetts otkrio je da je kod ljudi s „dugotrajnim“ ili „uznapredovalim“ dijabetesom tipa 1, tj. Koji su imali bolest najmanje 15-20 godina, njihovo cjepivo uvelo početak gušterače, regeneracija stanica koje proizvode inzulin.
Prvu fazu svojih kliničkih ispitivanja završila je 2010. Podnijela je zahtjev za financiranje JDRF-a, ali nije dobila potporu, vjerojatno zbog sumnji u valjanost njezina rada. Uglavnom zbog toga što je morala samostalno prikupljati sredstva, trebalo je još nekoliko godina da započne drugu fazu njezinog istraživanja 2015. To je u tijeku i vjerojatno će trebati više godina da se završi (trenutno je procijenjeno vrijeme završetka kliničkog ispitivanja 2023).
Posljednja otkrića objavljena 21. lipnja nastavak su na 9 (da, devet!) Sudionika koji su se prije osam godina upisali u njezinu izvornu malu studiju. Razmatrali su učinke OSI tijekom tri, pet i osam godina nakon studije I. faze.
A1C-ovi sudionika studije lagano su opali i imali su "gotovo normalne" BG-ove, kojima je bilo potrebno manje inzulina, te su mogli rjeđe provjeravati razinu glukoze. Rezultati studije A1C smanjili su se u prosjeku za više od 10% tijekom tri godine nakon liječenja i 18% nakon još jedne godine, pokazuju podaci studije. Sudionici su također mogli smanjiti unos inzulina i postići "normalnu" razinu BG, pokazuje istraživanje. Zanimljivo je da se čini da cjepivu trebaju 3-4 godine - nešto što Faustman i njezin tim nisu sigurni zašto se to događa, ali nastavit će s istragom.
"Ovo je klinička provjera potencijala stabilnog snižavanja šećera u krvi na gotovo normalne razine sigurnim cjepivom, čak i kod pacijenata s dugotrajnom bolešću", rekao je dr. Faustman. "Pored kliničkih ishoda, sada imamo jasno razumijevanje mehanizama putem kojih ograničene doze BCG cjepiva mogu uvesti trajne, korisne promjene u imunološki sustav i smanjiti šećer u krvi kod dijabetesa tipa 1."
Ipak, u samoj studiji postoji značajna poanta koju istraživanje dr. Faustmana iznosi, što je u osnovi proturječno tvrdnjama iz rezultata prethodne studije - da učinak BCC i BCG na snižavanje BCG cjepiva nije rezultat regeneracije stanica gušterače. U radu se navodi: "Kod ljudi ova stabilna kontrola šećera u krvi nije prvenstveno vođena kod ovih ljudi oporavkom ili regeneracijom gušterače." Zapravo, kaže da se regeneracija C-peptida, kako je viđena u pokusima s miševima, nije replicirala na ljudskim OSI.
Osim tih prvotno objavljenih rezultata, dr. Faustman je također objavio poster koji „kasni“ 23. lipnja na Znanstvenim zasjedanjima, iako su podaci koji gledaju na „drugu podskupinu pacijenata“ bili prilično slični onome što je napisano u Priroda članak objavljen danima ranije.
Lipnja Media Blitz
Tjedan dana prije nego što su nalazi istraživanja pod embargom objavljeni, tim dr. Faustmana kontaktirao je s glavnim medijima i dijabetesom kako bi podijelio neke od novih podataka. Dakle, kad je započela ADA konferencija, naslovi su se već pojavljivali širom spektra - od Newsweek, Vrijeme, STATISTIKA, poslovni časopisi i publikacije specifične za dijabetes s naslovima poput "Je li dr. Faustman pronašao lijek za dijabetes tipa 1?"
Uf ... Ako je njezina skupina dobra u bilo čemu, to je definitivno PR.
To je pokrenulo odgovor ADA-e i JDRF-a, koji rijetko surađuju na zajedničkim izjavama, osim ako smatraju da je problem prilično monumentalan.
ADA i JDRF-ovi problemi
Dvije najveće organizacije za dijabetes u zemlji izašle su u javnost sa zabrinutošću objavivši izjavu kao izravni odgovor na sva brbljanja o istraživanju dr. Faustmana. Mogli bismo ovaj potez doživjeti kao ne samo šamar za istraživača koji je nestao, već i kao moguće upozorenje da osobe s invaliditetom ne bi smjele bacati novac na posao koji možda stvara lažnu nadu.
Organi naglašavaju da je, iako je ovaj rad privukao pažnju, Faustmanova studija pratila samo vrlo mali broj pacijenata - devet ljudi u petogodišnjoj vremenskoj točki i tri osobe u osmogodišnjoj vremenskoj točki - „i mora se tumačiti s Oprez."
Izjava također navodi posebna ograničenja koja treba uzeti u obzir:
- Svi sudionici studije nastavili su koristiti standardnu inzulinsku terapiju tijekom ispitivanja; nije situacija u kojoj je liječenje promijenilo njihov standard skrbi (sve cijepljene osobe ostale su na inzulinskoj terapiji).
- Pacijenti s prijavljenim pozitivnim ishodima postigli su samo umjereno niže A1C, koji se, iako je statistički značajan, ne mogu generalizirati na milijune ljudi koji žive s T1D, a nije utvrđeno da su rezultat cijepljenja.
- Izvještaj o istraživanju ne uzima u obzir prirodnu varijabilnost razina A1C tijekom vremena, što je dobro poznato kod ove populacije: oni imaju tendenciju da se poboljšavaju kod osoba s T1D-om kako stare, posebno kad se iseljavaju iz tinejdžerske dobi i ranih 20-ih . Nejasno je koju je ulogu prirodoslovlje moglo igrati u tim predmetima.
- Nema detalja o standardu njege u BCG liječenoj i kontrolnoj skupini. Na primjer, je li skrb bila usporediva između obje studijske skupine ili su korištene pomoćne terapije?
Izjava zatim napominje kako ni ADA ni JDRF trenutno ne financiraju rad dr. Faustmana, ali nadgledat će napredak.
"(Želimo) da svaki istraživač u našem području bude uspješan", zaključuje se u izjavi. „Obje organizacije koriste rigorozne procese recenziranja kako bi donijele odluke o financiranju na temelju dokaza, a mi ćemo i dalje usmjeravati svoje resurse na projekte za koje vjerujemo da nam daju najbolju priliku za stvaranje svijeta bez T1D - za sebe i svoje voljene - najbrže što možemo. "
Glavni službenik misije JDRF-a dr. Aaron Kowalski kaže nam da iako su dvije organizacije za dijabetes u prošlosti izdale zajedničke izjave s FDA-om o drugim znanstvenim temama, ova posebna vezana za dr. Faustmana jedinstvena je.
"Smatrali smo da je posebno nužno biti jasno da se standard njege ne mijenja zbog ovog izvještaja", rekao je, napominjući da su kliničare kontaktirale obitelji koje žele cijepljenje i redovite vijesti o tome zasigurno su imale ulogu u Interes D-zajednice i kako su organizacije odlučile odgovoriti.
Glavni znanstveni i liječnik ADA-e dr. William Cefalu ponovio je te osjećaje, ponovivši da je uključeno premalo pacijenata koji bi mogli donijeti bilo kakvu odluku o blagodatima ove BCG terapije.
"Ovo je slučaj kada su se obje organizacije složile oko ograničenja i zabrinutosti studije i njezinih nalaza, a mi smo bili usklađeni kako bismo bili sigurni da je stavljena u kontekst", rekao je za DiabetesMine:
Cefalu kaže da je dr. Faustman smjela prisustvovati na ADA-i, jer nije bilo odmah jasno jesu li njezine objave prije konferencije i kasni rezultati plakata prikazani na SciSessions-u kršili ADA-inu politiku embarga. Ova se konferencija posebno odnosi na predstavljanje najnovijih nalaza, a politika embarga namijenjena je osiguravanju da niti jedan istraživač "ne ukrade grmljavinu" prije nego što se tamo predstave sva najnovija istraživanja. To je standard za ove vrste medicinskih konferencija vođenih istraživanjima.
"Preispitujemo vrijeme i sve u detalje", kaže Cefalu, napominjući da se velik dio vodstva i uredskog osoblja ADA-e još uvijek vraća s konferencije u ovo vrijeme. "Problem je bio u tome što je rad objavljen tako blizu prezentacije, a ako je taj rad u sažetku sadržavao iste podatke, to je u osnovi definicija kršenja embarga."
Faustmanov odgovor
Faustman kaže da se njezin tim ne slaže sa točkama iz zajedničke izjave, a također napominje da su svoj medijski plan podijelili s ADA-om prije konferencije.
"Nisam siguran je li (zajednička izjava) nešto pojasnio milijunima ljudi koji žele napredak prema sigurnoj i održivoj intervenciji za tip 1", rekao nam je Faustman. "Vrlo smo osjetljivi na komentare koje previše obećavamo i pokušali smo biti oprezni u načinu na koji komuniciramo."
U vezi s detaljnim kritikama svoje studije, dodala je:
„Njihovi specifični komentari o veličini pacijenta i statističkoj značajnosti nisu podržani P vrijednostima. Znanstvena zajednica koristi vrijednosti P posebno da bi izbjegla ovu vrstu razgovora, a nema podataka koji upućuju na to da bi prirodne varijacije mogle objasniti ove promjene.
„Ostala pitanja vezana uz standardnu njegu i upotrebu inzulina su ono na što se nadamo odgovoriti u ispitivanju faze II, koje je u cijelosti upisano i u tijeku. Nastavit ćemo pokušavati stupiti u kontakt s JDRF-om, ADA-om ili bilo kime zainteresiranim koji će nam pomoći da shvatimo potencijal BCG-a. Preostaje još puno posla i mogli bismo iskoristiti podršku. "
Primijetila je da se ljudi zainteresirani za sudjelovanje u njezinim kliničkim ispitivanjima mogu obratiti koordinatorima ispitivanja na [email protected].
"Kako idemo naprijed, molim vas obratite nam se i recite nam što mislite (dobro i loše), ali molimo sve da budu što uljudniji sa svih strana", dodao je Faustman. “Naše su emocije visoke jer je ovo stanje toliko teško za pacijente i one koje vole. Ostanimo zajedno na ovome i vidimo što možemo učiniti - zajedno! "
Nada protiv Hypea
Faustman može biti polarizirajuća ličnost, kao što smo primijetili dok smo šetali kongresnim centrom ADA i dvoranom s posterima razgovarajući s drugim istraživačima; lako ste mogli osjetiti napetost kad god bi se spomenulo njezino ime.
Neki su pristupili pristupu "opreznog optimizma", dok su se drugi naježili i podigli ruke da mahnu s teme. Također smo više puta čuli stajalište da gaji lažnu nadu u lijek.
Bez obzira na vaš POV ovdje, dr. Faustman zasigurno stoji kao jedan od najživljih primjera fenomena "Nada protiv hipe" u istraživanju dijabetesa i koliko emocionalno ono može dobiti - dok stvarni utjecaj njezinog istraživanja ostaje TBD.
.jpg)
