Na letu ne tako davno naišao sam na Vrijeme u časopisu o uređivanju gena i potencijalnoj budućnosti u kojoj bi ljudi mogli izrezati loše dijelove naše DNK kako bi izbjegli zdravstvena stanja poput dijabetesa i njegovih komplikacija.
Ovo se može činiti kao futuristički stav o trenutnom stanju istraživanja, ali ne treba razmišljati kako bi to uskoro moglo biti moguće. Zapravo se već pokreće rad na korištenju uređivanja gena u istraživanjima prema "biološkom" liječenju dijabetesa. Bez šale!
Međunarodna biopharm kompanija CRISPR Therapeutics i regenerativna medtech tvrtka ViaCyte sa sjedištem u San Diegu najavili su 18. rujna suradnju korištenjem uređivanja gena za nadopunu enkapsulacije otočnih stanica, koja ima potencijal da zaštiti presađene beta stanice od neizbježnog napada imunološkog sustava koji obično ubija njih off.
Zapamtite, ViaCyte je startup koji godinama radi na implantabilnom uređaju koji inkapsulira novorazvijene stanice za proizvodnju inzulina koje se mogu zadržati u tijelu osobe kako bi ponovno započele regulaciju glukoze i inzulina. Njihov uređaj Encaptra dospio je na naslovnice i stvorio puno uzbuđenja u D-zajednici, posebno u prošloj godini kada je ViaCyte napokon dobio FDA OK za svoje prve kliničke studije na ljudima.
Prema Vrijeme, pet godina star koncept CRISPR-Cas9 "transformira istraživanje u to kako liječiti bolesti, što jedemo i kako ćemo proizvoditi električnu energiju, napajati automobile, pa čak i spašavati ugrožene vrste. Stručnjaci vjeruju da se CRISPR može koristiti za reprogramiranje stanica ne samo kod ljudi već i kod biljaka, insekata - praktički bilo kojeg dijela DNK na planetu. "
Vau! Sada, radeći zajedno, dvije tvrtke kažu: "Vjerujemo da kombinacija regenerativne medicine i uređivanja gena može ponuditi trajne ljekovite terapije pacijentima s mnogim različitim bolestima, uključujući uobičajene kronične poremećaje poput dijabetesa koji zahtijeva inzulin."
Ali koliko je ovo stvarno? I koliko nade bismo trebali imati osobe s invaliditetom (osobe s dijabetesom) na konceptu uređivanja gena za zaustavljanje naše bolesti?
Reprogramiranje DNA
Ideja uređivanja gena naravno ima za cilj "reprogramirati našu DNK" - osnovne građevne blokove života.
Istraživači s MIT-a i Harvard's Broad Institute razvijaju alat koji može reprogramirati način na koji se dijelovi DNK reguliraju i izražavaju - potencijalno utire put genskim manipulacijama kako bi se spriječile kronične bolesti.
Svakako postoje etička razmišljanja o svemu tome. Međunarodni odbor SAD-aNacionalna akademija znanosti (NAS) i Nacionalna medicinska akademija u Washingtonu, DC, objavile su početkom 2017. godine izvješće koje je u osnovi dalo žuto svjetlo za nastavak istraživanja embrionalnog uređivanja gena, ali na opreznoj i ograničenoj osnovi. Izvještaj napominje da bi ovakva vrsta budućeg uređivanja ljudskog gena mogla biti dopuštena jednog dana, ali tek nakon mnogo više istraživanja rizika i koristi i "samo iz uvjerljivih razloga i pod strogim nadzorom".
Može svatko pretpostaviti što bi to moglo značiti, ali misli se da bi to moglo biti ograničeno na parove koji oboje imaju ozbiljnu genetsku bolest i čija bi jedina posljednja opcija za zdravo dijete mogla biti ovakva vrsta uređivanja gena.
Što se tiče uređivanja gena u stanicama pacijenata koji žive s bolestima, već su u tijeku klinička ispitivanja HIV-a, hemofilije i leukemije. Postojeći regulatorni sustavi za gensku terapiju dovoljno su dobri da nadgledaju taj rad, utvrdio je odbor, i dok manipulacija genima "ne bi trebala trajati u ovom trenutku", odbor odbora rekao je da bi istraživanje i rasprave trebalo nastaviti.
Ova vrsta istraživanja uređivanja gena uvelike je u tijeku na nekoliko frontova, uključujući neke projekte specifične za dijabetes:
- Koristeći CRISPR, istraživači su ispravili genetski defekt mišićne distrofije Duchennea kod miševa i deaktivirali 62 gena u svinja tako da organi uzgajani na životinjama, poput srčanih zalistaka i tkiva jetre, neće biti odbačeni kad ih znanstvenici budu spremni presaditi u narod.
- Ova priča iz prosinca 2016. izvještava da su u Sveučilišnom centru za dijabetes u Lundu u Švedskoj istraživači koristili CRISPR kako bi "isključili" jedan od gena za koje se smatra da igraju ulogu u uzrokovanju dijabetesa, učinkovito smanjujući smrt beta stanica i povećavajući proizvodnju inzulina u gušterači .
- U New York City Memorial Sloan Kettering Cancer Center, biolog Scott Lowe razvija terapije koje uključuju i isključuju gene u tumorskim stanicama kako bi ih imunološki sustav lakše uništio.
- Istraživači malarije istražuju brojne načine na koje se CRISPR može koristiti za manipulaciju komarcima kako bi se smanjila vjerojatnost da prenose bolest; isto se događa s miševima koji prenose bakterije koje uzrokuju Lymeovu bolest.
- Ovo istraživanje iz 2015. godine zaključuje da će ova vrsta alata za uređivanje gena postati preciznija i pomoći će nam da bolje razumijemo dijabetes u godinama koje dolaze, a nedavna studija objavljena u ožujku 2017. pokazuje obećanje genetske terapije korištenjem ove tehnike za potencijalno izlječenje T1D jednog dana ( !), iako je to do sada proučavano samo na životinjskim modelima.
- Čak je i centar za dijabetes Joslin sa sjedištem u Bostonu zainteresiran za ovaj koncept uređivanja gena i radi na stvaranju temeljnog programa usmjerenog na ovu vrstu istraživanja.
Također na polju istraživanja dijabetesa, programi poput TrialNeta agresivno traže određene autoimune biomarkere kako bi genetiku T1D pratili kroz obitelji, kako bi ciljali rano liječenje, pa čak i buduću prevenciju.
U međuvremenu se izvještava da ove nove metode uređivanja gena mogu poboljšati zdravlje i dobrobit životinja koje proizvode hranu - na primjer, goveda bez rogova, svinje otporne na afričku svinjsku kugu ili reproduktivni i respiratorni virus svinja - i mijenjaju specifična svojstva prehrambenih biljaka ili gljivice, poput gljiva koje ne porumene, na primjer.
Biološki naspram funkcionalnog lijeka za dijabetes
Prije suradnje s CRISPR-om, ViaCyteov pristup nazivan je "funkcionalnim lijekom", jer je mogao nadomjestiti samo nedostajuće stanice inzulina u tijelu s OSI, ali ne i autoimune korijene bolesti. Ali radeći zajedno, mogu učiniti oboje kako bi pronašli pravi "biološki lijek".
"Kombinirana snaga ove suradnje leži u stručnosti obje tvrtke", kaže nam predsjednik i izvršni direktor ViaCytea dr. Paul Laikind.
Kaže da je suradnja još uvijek u ranoj fazi, ali je uzbudljiv prvi korak na putu stvaranja proizvoda izvedenog iz matičnih stanica koji se može oduprijeti napadu imunološkog sustava - u osnovi preradom DNA stanica kako bi izbjegao napad imunološkog sustava.
OK, ne možemo ne primijetiti koliko ovo sve podsjeća na roman Hrabri novi svijet i kontroverze beba dizajnerica, natjerajući jednog da razmišlja o etici: Je li ispravno petljati se s aspektima čovječanstva koje ne volimo, težiti zdravstvenom "savršenstvu"?
Da ne ulazimo preduboko u politiku ili religiju, ali očito svi želimo lijek za dijabetes i druge bolesti. Ipak, jesmo li voljni (ili moramo) "glumiti Boga" da bismo tamo stigli? Hrana za razmišljanje, sigurno.
-program.jpg)
.jpg)
