S nedavno završenom konferencijom Američkog udruženja za dijabetes (ADA) 2020., ponovno vidimo mnoštvo naslova o novim istraživanjima dijabetesa. Ako pročitate pojedinosti o ovim kliničkim ispitivanjima, naći ćete puno referenci na "randomizirane", "kontrolirane", "dvostruko slijepe" i yada, yada, yada. To je puno žargona za probaviti. Što sve to znači?
Sastavili smo sljedeći priručnik koji će vam pomoći da sve to shvatite. Informacije su prikupljene iz intervjua s bostonskim endokrinologom dr. Richardom Jacksonom, izvrsnim kliničarom i istraživačem, a dijelom i iz knjige koju smo zajedno napisali 2007. godine, "Know Your Numbers, Outlive Your Diabetes".
Pojmovi metodologije
Prvo, pogledajmo mnoge pojmove koji se koriste za opisivanje metoda istraživanja, koristeći laički jezik da stvari budu jasne:
Perspektivno znači da su studije planirane prije pojave događaja koje su mjerili, u usporedbi s „retrospektivnim“ studijama, koje se provode kako bi se „pogledalo unatrag“ i istražili događaji koji su se već dogodili.
Kontrolirano znači da postoji druga skupina ispitanika, slična onima koji su dobili eksperimentalni tretman, ali koji nisu dobili tretman. Potrebna vam je druga skupina kako biste mogli usporediti rezultate dviju skupina kako biste bolje razumjeli koji su učinci liječenja.
Na primjer, ako ste 10 godina pratili skupinu ljudi liječenih ružičastom tabletom, mogli biste otkriti da su u prosjeku udebljali 10 kilograma. Je li ovo debljanje izravan učinak ružičaste pilule?
Ako ste također slijedili kontrolnu skupinu koja nije primila ružičastu pilulu, mogli biste otkriti da je njihov prosječni porast kilograma bio 20 kilograma.Sad bi vaš zaključak mogao biti vrlo različit; čini se da bi ružičasta tableta mogla pomoći ljudima da smanje težinu.
Da bi usporedba kontrola bila najkorisnija, skupine moraju biti usporedive u svim čimbenicima rizika koji su važni za temu koja se proučava. Na primjer, ovdje biste željeli znati da isti broj ljudi u svakoj skupini živi pokraj trgovine s krafnama ili da je jednak broj bio aktivan član fitness centara.
Randomiziranje istraživačkih skupina znači da računalni program nasumce raspoređuje pojedince u tretiranu ili u kontrolnu skupinu. Ovo nadoknađuje sve nepoznate čimbenike rizika koje možda niste prepoznali. Možda će ljudi s plavim očima vjerojatnije dobiti na težini nego ljudi sa smeđim očima, a budući da vas privlače ljudi s plavim očima, možda ćete ih nesvjesno dodijeliti u studijsku skupinu nego u kontrolnu. (Tu su u povijesti često igrale nesvjesne pristranosti prema manjinama). Randomiziranje eliminira ovu mogućnost.
Zasljepljivanje (ili ponekad nazvano "maskiranje") dodaje još jedan sloj zaštite od pristranih rezultata. Ideja je da ispitanici zapravo ne znaju primaju li tretman ili su dio kontrolne skupine. U našem primjeru gore, kontrolna skupina također uzima tabletu ružičaste boje, ali onu koja je placebo (ne sadrži aktivni sastojak). U onome što se naziva dvostruko slijepom studijom, čak i istraživači ne znaju tko prima pravi tretman do kraja ispitivanja kada se "kôd" probije i podaci analiziraju.
Neželjeni događaj je pojam Uprave za hranu i lijekove (FDA) za negativne učinke lijeka ili uređaja. To se može kretati od nuspojava poput posljedica na zdravlje srca do neispravnosti uređaja poput inzulinske pumpe. Čak i nakon što lijekovi i uređaji izađu na tržište, FDA prati izvještavanje o štetnim događajima na javnoj internetskoj nadzornoj ploči.
Faze istraživanja
Dalje, shvatimo faze kliničkog istraživanja, uz malu pomoć nacionalnog izvora nazvanog CenterWatch:
Faza I
Ova faza uključuje početne studije koje obično uključuju samo mali broj zdravih dobrovoljaca (20 do 100). Ispitivanje može trajati nekoliko mjeseci i osmišljeno je kako bi se procijenila sigurnost lijeka ili uređaja, tj. Njegov učinak na ljude, uključujući način na koji se apsorbira, metabolizira i izlučuje. Ova faza također istražuje sve nuspojave koje se mogu pojaviti.
Faza II
Faza II je drugi krug koji se fokusira na „učinkovitost“ ili sposobnost postizanja željenog rezultata lijeka ili uređaja koji traje od nekoliko mjeseci do 2 godine i uključuje do nekoliko stotina pacijenata. Većina studija II. Faze randomizirana je i slijepa kako bi se farmaceutskoj tvrtki i FDA pružile usporedne informacije.
Faza III
U ovoj fazi randomizirano i slijepo testiranje uključuje nekoliko stotina do nekoliko tisuća pacijenata. Ovo opsežno ispitivanje može trajati nekoliko godina, pruža temeljit uvid u učinkovitost lijeka ili uređaja i koristi te niz mogućih štetnih događaja. Sedamdeset do 90 posto lijekova koji ulaze u studije III. Faze uspješno završavaju ovu fazu ispitivanja.
Studije faze III često se nazivaju ključnim ispitivanjima, jer nakon što je ova faza završena, farmaceutska tvrtka može nastaviti sa zahtjevom za odobrenje FDA za stavljanje lijeka u promet.
Faza IV
Završna faza često se naziva "Postmarketing Surveillance Trials", jer se provode nakon što je lijek ili uređaj odobren za potrošačku prodaju. Te studije pomažu proizvođaču da usporedi lijek s konkurentima koji su već na tržištu; pratiti dugoročnu učinkovitost i utjecaj lijeka na kvalitetu života pacijenata; i utvrditi isplativost terapije u odnosu na druge u svojoj klasi.
Ovisno o nalazima, studije faze IV mogu ponekad rezultirati uklanjanjem lijeka ili proizvoda s tržišta ili se mogu postaviti ograničenja upotrebe.
Zašto se istraživanje može činiti kontradiktornim
Budući da je teško izvesti istraživačku studiju koja pogađa svaku ocjenu - veliko, dugotrajno, prospektivno, randomizirano, kontrolirano, dvostruko slijepo kliničko ispitivanje - mnoga istraživanja koriste manje rigorozne pristupe.
To je jedan od razloga zašto se vijesti o istraživanjima čine zbunjujućima i proturječnima. Šteti li kava vašem zdravlju ili mu pomaže? A što je s alkoholom?
Mnoga istraživanja sugeriraju da umjerena konzumacija alkohola može smanjiti srčane probleme. Ali nitko zapravo ne zna i malo je vjerojatno da ćemo uskoro moći pronaći velik broj ljudi u 40-ima ili 50-ima koji ne piju, a zatim nasumično dodijeliti neke umjerenoj konzumaciji alkohola u sljedećih 5 do 10 godina, a drugi do potpune apstinencije.
Zasljepljivanje studije bilo bi još teže: Kako bi neki ljudi mogli piti alkohol, a da to ne znaju?
Shvaćate; kroz neka konačna klinička ispitivanja teško je sa sigurnošću odgovoriti na neka pitanja.
Snažne poruke o osnovnoj njezi dijabetesa
Što se tiče učinka pet najosnovnijih i najbitnijih zdravstvenih testova povezanih s dijabetesom - A1C, krvni tlak, lipidi, mikroalbumin i očni pregledi - odgovori su puno jasniji. Tamo imati bila su velika, dugotrajna, prospektivna, randomizirana, kontrolirana dvostruko slijepa ispitivanja (s nekim iznimkama gdje je zasljepljivanje bilo teško) koja su potvrdila snažne učinke kontrole tih čimbenika.
Štoviše, Jackson ističe da u svakom području nisu postojale samo jedna ili dvije ili čak tri studije, već više studija, sve u prilog zaključku da će držanje ovih pet čimbenika u sigurnom rasponu osigurati da ste smanjili ili čak eliminirali svoju šansu razvoja komplikacija dijabetesa.
.jpg)
-sex.jpg)
