- Novo istraživanje u Njemačkoj pokazuje da je probir dijabetesa tipa 1 (T1D) kod djece predškolske dobi vrijedan i skalabilan za opću populaciju.
- Ako se provodi široko, ova vrsta probira mogla bi značajno smanjiti vjerojatnost dijabetičke ketoacidoze (DKA) u djece, opasne komplikacije T1D.
- Drugo je istraživanje pokazalo da je liječenje imunoterapijom Teplizumab smanjilo nove dijagnoze T1D u rizične djece i odraslih za 59 posto, a može odgoditi pojavu bolesti za dvije godine.
Često se javljaju velika pitanja kada se djeci dijagnosticira dijabetes tipa 1: Zašto nitko nije predodbran? Je li se moglo išta učiniti prije vremena kako bi se izbjegli opasni visoki šećeri u krvi koji obilježavaju pojavu ove bolesti?
Povijesno gledano, nije postojala pouzdana metoda za napredni probir koja bi mogla otkriti ili možda otjerati ovo autoimuno stanje.
Sada će možda biti nade na pomolu.
Nova studija objavljena 28. siječnja u časopisu JAMA prva je koja je istražila i objavila nalaze o probiranju dijabetesa tipa 1 u djece predškolske dobi.
Rezultati pokazuju da je ova vrsta predkliničkog pregleda liječnika primarne zdravstvene zaštite moguća u širem opsegu za opću populaciju, što ukazuje na priliku ne samo obiteljima male djece već i odraslima da na kraju dobiju naprednu obavijest da su izloženi riziku od razvoja dijabetičke ketoacidoze (DKA) - često dramatičan početak dijagnoze.
Četverogodišnji program, nazvan "Fr1da", obuhvaćao je više od 90 000 djece u dobi od 2 do 5 godina. Pregledali su ih liječnici primarne zdravstvene zaštite u Bavarskoj u Njemačkoj. Više od 600 pedijatara uvrstilo je preglede u svoje rutinske preglede dobrog djeteta.
"Poruka je da će, ako se dobro izvrši testiranjem autoantitijela na otočićima, identificirati većinu djece koja će razviti dijabetes tipa 1", rekla je dr. Anette-Gabriele Ziegler, vodeća autorica studije i direktorica Instituta za istraživanje dijabetesa na Helmholtz Zentrum München u Njemačkoj.
„Provjera mora biti jeftina, lagana i pouzdana. Mislim da imamo nacrt kako to učiniti koji se može prilagoditi praksi u različitim zemljama i državama ”, rekao je Ziegler.
To, u kombinaciji s drugim nedavnim istraživačkim nalazima da bi novi lijek mogao odgoditi pojavu bolesti godinama, daje zajednici za dijabetes puno optimizma u vezi s ranim otkrivanjem T1D.
Sprječavanje ili smanjenje DKA
Točnije, njemačka studija otkrila je da je 31 posto pregledane djece identificirano kao "visoko rizično" za razvoj T1D kroz prisutnost dvaju ili više ključnih antitijela na otočićima, što ukazuje na vjerojatnost za dijabetes.
Otprilike 25 posto od tih 280 djece nastavilo je razvijati tip 1.
Zanimljivo je da je samo dvoje djece s visokim rizikom u studiji koja su nastavila razvijati T1D razvilo DKA u vrijeme postavljanja dijagnoze - niska stopa u usporedbi s trendovima u velikim populacijama.
Zamislite mogućnosti ako bi rani pregled signalizirao potencijalni T1D, a kao rezultat toga, obitelj ili pacijent mogli bi biti svjesni simptoma i tražiti simptome.
Ti simptomi mogu uključivati stvari poput ekstremne žeđi, učestalog mokrenja, brzog mršavljenja i povraćanja. Često ih se previdi ili se zamijene s drugim bolestima sve dok pacijent ne bude hitno prevezen u bolnicu s DKA.
"Mislim da smo pokazali da program probira može postići stopu DKA manju od 5 posto, i očekujem da bi ga, s više iskustva i svijesti, pružatelji primarne zdravstvene zaštite mogli dosljedno spustiti na takvu razinu", rekao je Ziegler.
Međutim, ona ima nekoliko riječi opreza.
“Probir će se smanjiti, ali neće spriječiti DKA u potpunosti. Osim slučajeva koji se propuste jer su premladi ili vrlo brzo prelaze u kliničku bolest, postoje i neke obitelji koje neće promijeniti svoje ponašanje kad se djetetu postavi predijagnoza ”, rekao je Ziegler.
Pomaže li predkrivanje svim dobnim skupinama?
Studija Fr1da ima implikacije na sve dobne skupine, kaže Ziegler, iako su najpovoljniji uvjeti za otkrivanje T1D autoantitijela obično u predškolskoj dobi.
Pregledavanje dojenčadi mlađe od 2 godine može biti najizazovnije, napominje ona. A širenje na testiranje starije populacije sigurno bi povećalo troškove i opseg bilo koje infrastrukture za provjeru.
"Da bi se uhvatili svi slučajevi, djecu će trebati više puta testirati, ali to će uvelike povećati troškove", rekao je Ziegler DiabetesMineu putem e-pošte.
„Imamo kontinuirano istraživanje Fr1da Plus, gdje se djeca također testiraju u dobi od 9 godina, kako bi nam pomogla da naučimo o potencijalnom utjecaju kasnijeg testiranja. Druga je mogućnost da se djeca s povećanim genetskim rizikom, poput obiteljske povijesti bolesti, više puta testiraju ”, rekla je.
Ziegler kaže da bi bilo koja politika predkrivanja koja se eventualno ostvari trebala biti povezana s brigom i savjetovanjem za obitelji s predijagnozom.
Kaže da njezina klinika istražuje kako postaviti tu infrastrukturu za podršku ovoj vrsti probira.
Sljedeći koraci su procjena podataka o troškovima i prikupljanje procjena o tome koliko slučajeva T1D može biti otkriveno ili propušteno - ključni čimbenici u napredovanju u bilo kojoj raspravi ili provedbi politike.
Također ističe da bi važan element bilo kojeg protokola screeninga naglasio da se prvi screening autoantitijela događa lokalno, tako da obitelj ne bi trebala putovati daleko da bi se obavio test.
Ziegler i njezini suistraživači surađuju sa zdravstvenim ekonomistima kako bi procijenili što bi moglo koštati predispitiranje.
U taj su posao uključeni i JDRF i Helmsley Charitable Trust.
U međuvremenu, u tijeku su povezana istraživanja koja će riješiti mnoga pitanja bez odgovora.
Jedno istraživanje pod nazivom Fr1dolin u tijeku je u Donjoj Saskoj u Njemačkoj, a drugo pod nazivom ASK u Koloradu.
Ziegler kaže da je svjesna drugih napora u državama i zemljama širom svijeta, istražujući probleme vezane uz probir na T1D.
"U konačnici, isplativost će biti zajamčena samo ako uspijemo odgoditi ili spriječiti kliničku bolest", rekla je.
"Stoga se više nego nadamo da ćemo zajedničkim radom imati široko rasprostranjeni program probira koji smanjuje DKA i broj slučajeva kliničkog dijabetesa tipa 1."
Nakon predprikaza: uzbudljiv novi korak
Pod pretpostavkom da bi se T1D screening mogao postaviti šire, sljedeće je veliko pitanje nakon dobivanja rezultata koji signalizira moguću dijagnozu T1D niz put, što sada?
Prošlo ljeto dalo nam je potencijalno odgovor na to pitanje, a rezultati konzorcija za prevenciju tipa 1 predstavljeni su na znanstvenoj konferenciji Američkog udruženja za dijabetes (ADA) u lipnju 2019.
Studija TrialNet, objavljena u New England Journal of Medicine, pokazala je da je moguć terapijski pristup upotrebom tada ispitivanog lijeka nazvanog Teplizumab.
Istraživanje, iako malo sa samo 76 sudionika, otkrilo je da je 14-dnevna pojedinačna doza ovog liječenja imunoterapijom smanjila dijagnozu T1D za rizičnu djecu i odrasle za 59 posto u odnosu na učinak placeba.
Znakovito je da je odgodilo tu dijagnozu za čak 2 godine dopuštajući produljenje lučenja inzulina kod pacijenata.
Drugo ispitivanje koje je uključivalo lijek antitimocitni globulin (ATG), koji se obično koristi za sprečavanje odbacivanja transplantata bubrega, također je pokazalo slične pozitivne učinke.
Nisko doza je dana novo dijagnosticiranim T1, što pokazuje očuvanje proizvodnje inzulina i niže trendove glukoze čak dvije godine (u usporedbi s onim što bi se inače moglo vidjeti kod novootkrivenih T1D).
Zajedno sa Zieglerovom studijom Fr1da, ovo su obećavajući rezultati s obzirom na rano otkrivanje učinaka dijagnoze T1D.
"Uzbudljivo je stjecište tih stvari", rekao je dr. Michael Haller sa Sveučilišta Florida, vodeći autor studije i TrialNetova ATG studijska stolica.
Što se tiče ATG spoja korištenog u studiji, Haller kaže da je trenutno samo Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrena za odbacivanje transplantata bubrega, a ne za liječenje dijabetesa tipa 1.
Ipak, nakon što je njegovo istraživanje korištenjem ATG-a izvan lijeka u kliničkom okruženju pokazalo kašnjenje početka T1D-a, Haller kaže da mu je ugodnije s postupkom liječenja. Do danas su osiguravatelji plaćali tretmane.
S druge strane, Teplizumab je od FDA-e dobio probojnu terapiju za prevenciju ili odgodu dijabetesa tipa 1 kod rizičnih osoba.
Ova oznaka znači da se lijek, koji je proizvela tvrtka Biopharma iz New Jerseyja Provention Bio, može brže kretati kroz regulatorni postupak da bi stigao na tržište.
Tvrtka planira završiti svoju prijavu FDA do kraja godine.
Zašto je ovo važno?
Iako rani lijekovi za ispitivanje i intervenciju neće zaustaviti tip 1 niti čak spriječiti sve slučajeve DKA, mnogi bi ljudi mogli poštedjeti boli i patnje i potencijalno spriječiti smrt.
Drugim riječima, to je neizmjerno važno za sve veći broj ljudi pogođenih T1D.
Pitajte bilo kojeg roditelja djeteta kojemu je ikad dijagnosticirano dijete koje je ušlo u DKA ili se zlobno razboljelo od visokog šećera u krvi što dovodi do njihove dijagnoze.
Pitajte najmilije onih kojima nije dijagnosticirana na vrijeme, ali su upali u ekstremni DKA i nisu uspjeli preći na drugu stranu.
"Budući da se DKA u dijagnozi još uvijek događa i može biti fatalan, pružanje ovih obitelji barem izvještajima da bi njihovo dijete moglo biti u opasnosti od razvoja tipa 1 vjerojatno će spasiti živote", rekao je otac Ohioa, Jeff Hitchcock, osnivač i predsjednik neprofitne djece s dijabetesom, čija je kći Marissa dijagnosticirana u dobi od 24 mjeseca.
"Znanost također pokazuje da djeca koja započinju liječenje prije DKA lakše postižu metaboličke ciljeve od djece koja su bila u DKA, što znači da rano prepoznavanje rizika, čak i ako se T1D ne može spriječiti, može imati pozitivan cjeloživotni učinak", rekao je.
Tom Karlya iz New Yorka, još jedan D-tata i zagovornik (čiji su odrasli sin i kći dijagnosticirani kao djeca), također ovdje vidi potencijal.
Prije nekoliko godina Karlya je predvodila „Krik za promjenom“ s ciljem podizanja svijesti o tipu 1 i DKA u školama i zajednicama.
Pomogao je gurnuti Reeganovu vladavinu u zakon u Sjevernoj Karolini, koja potiče pedijatre da podučavaju simptome T1D obiteljima djece u dobi od 1 do 6 godina.
"Sve ovo ima efekt snježne grude", rekla je Karlya. „Ovo istraživanje vodi do drugih studija, a to dovodi do obrazovanja i svijesti u zajednici i uredima pedijatara. Zamislite da uđete na testiranje kolesterola, a kad pitaju za bilo kakvu obiteljsku vezu s T1D, postavljaju još jedan test za pregled. Ovo bi mogao biti prvi korak da to postane dio jezika. "
“Stvar u istraživanju je da se ne otvaraju samo vrata, već se otvara hodnik vrata. Počinjete s pin-svjetlom, koje se pretvara u baterijsku svjetiljku, prednje svjetlo, reflektor ... a zatim u zenit ”, dodala je Karlya.
Ipak, pitanje predkliničkog pregleda nije jednostavno za neke obitelji koje se mogu zabrinuti da bi pozitivan rezultat mogao nanijeti emocionalnu štetu ako se ništa ne može učiniti kako bi se spriječila nadolazeća dijagnoza T1D.
To je nešto s čime se svaka obitelj mora uhvatiti u koštac i sama odlučiti.
U međuvremenu, prije nego što se bilo koje od ovih istraživanja ostvari u mogućem pregledu i liječenju, cijenimo resurse koji pomažu obiteljima i široj javnosti da prepoznaju simptome T1D i moguće opasne komplikacije DKA, uključujući:
- Iznad tipa 1. Nabavite materijale o znakovima upozorenja T1D i informativne vodiče iz njihove kampanje za informiranje o DKA. Uz to, pogledajte pet razloga zbog kojih biste trebali biti pregledani na T1D.
- JDRF. Znakovi dijabetesa tipa 1 uključuju materijale za malu djecu, školsku djecu, tinejdžere i odrasle.
